Szansa dla chorych dzieci
To świetna wiadomość. Pacjenci Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Przylądek Nadziei Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu walczący z oporną na dostępne terapie nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną od 1 września będą mieli dostęp do terapii CAR-T.
Pozytywna decyzja ministra Niedzielskiego
Minister zdrowia Adam Niedzielski opublikował 17 sierpnia pozytywną decyzję refundacyjną dla terapii CAR-T w przypadku opornej lub nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej do stosowania u dzieci i dorosłych do 25. roku życia.
To decyzja, na którą czekali eksperci, chore dzieci i ich rodzice. Dotychczas jedynym rozwiązaniem było uruchomienie zbiórek, koszt leczenie jest ogromny, to około miliona złotych. Od 1 września leczenie terapią CAR-T będzie finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.
Wrocławska placówka jest jedyna w Polsce
Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu jest pierwszym i jedynym ośrodkiem w Polsce certyfikowanym do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku. W klinice terapię CAR-T podano już 9 dzieciom. – Pierwszy pacjent Kliniki Przylądek Nadziei USK otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.
Dodaje, że dzięki terapii udało się uzyskać u pacjenta po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają. Od tamtej pory leczenie zastosowano we Wrocławiu u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości leczenia. Dzieci te mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów. – To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy tym dzieciom wcześniej już w żaden sposób pomóc. Obserwowana zatem w naszej praktyce klinicznej skuteczność CAR-T budzi nadzieję i daje szansę na pokonanie wyjątkowo trudnego przeciwnika, jakim jest oporna lub nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, tam, gdzie tej szansy jeszcze niedawno nie było. Jestem niezmiernie szczęśliwy, bo terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego leczenia – mówi prof. Kałwak.
Modyfikują limfocyty T pacjenta
CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T pacjenta.
W wyniku tej ingerencji limfocyty zyskują dodatkowy receptor, tzw. chimerowy receptor antygenowy, wychwytujący i niszczący komórki nowotworu.
Zdjęcie: USK Wrocław