26 marca 2026
Terapia genowa szansą
W Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu znanej również jako „Przylądek Nadziei” realizowany jest jeden z najbardziej zaawansowanych w Europie programów leczenia ciężkich wrodzonych niedoborów odporności. Dzięki badaniom przesiewowym noworodków oraz międzynarodowej współpracy możliwe jest dziś trwałe „naprawienie” uszkodzonego genu.
Przeczytaj także: Moc jednego gestu.
Terapia genowa polega na pobraniu własnych komórek macierzystych dziecka, ich modyfikacji w wyspecjalizowanym laboratorium i ponownym podaniu pacjentowi. To rozwiązanie pozwala uniknąć ryzyka odrzutu, charakterystycznego dla przeszczepień od niespokrewnionych dawców.
Pierwszy był Olaf
Program terapii genowej w USK we Wrocławiu rozpoczął się od leczenia Olafa. To było w październiku 2024 roku. Chłopiec był pierwszym pacjentem w Polsce, który otrzymał tę formę leczenia. Rozwija się prawidłowo, nie wymaga izolacji.
– Najnowsze analizy potwierdzają pełne bezpieczeństwo metody. Geny wprowadzone do jego organizmu działają prawidłowo, a on sam jest żywym dowodem na to, że śmiertelną chorobę można całkowicie pokonać – mówiła dr Monika Mielcarek-Siedziuk, pediatra i transplantolog kliniczny z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK, cytowana w komunikacie szpitala.
Niedawno zespół „Przylądka Nadziei” zakończył kluczowy etap leczenia czteromiesięcznej Helenki z północy Polski. Dziewczynka jest siódmym pacjentem na świecie i drugim w Polsce leczonym tą metodą.
– Dzięki programowi przesiewu noworodkowego udało się postawić diagnozę zaraz po urodzeniu i bardzo wcześnie rozpocząć leczenie – mówi prof. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. – Jej przypadek nie był prosty. W krwiobiegu dziewczynki znajdowały się komórki jej mamy, które wywołały reakcję podobną do choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Musieliśmy najpierw wyciszyć ten stan, a następnie przeprowadzić aferezę, czyli pobranie komórek macierzystych. Mimo że dziewczynka waży zaledwie 6 kilogramów, udało się zebrać rekordową liczbę 300 milionów komórek, które po modyfikacji w holenderskim laboratorium wróciły do Wrocławia – dodaje.
Obecnie Helenka jest po podaniu zmodyfikowanych genetycznie komórek. Trzecim pacjentem jest Ida.
Obecnie Helenka jest po podaniu zmodyfikowanych genetycznie komórek. Trzecim pacjentem jest Ida.
Badania przesiewowe zmieniły rokowania
Jak mówią lekarze, wprowadzenie badań przesiewowych noworodków w kierunku ciężkich niedoborów odporności zmieniło rokowania – choroba może zostać wykryta w pierwszych dniach życia, a leczenie wdrożone natychmiast. Program realizowany jest w ramach międzynarodowego badania klinicznego pod egidą Unii Europejskiej.
Klinika prowadzi także terapie CAR-T u dzieci, a Klinika i Katedra Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych – u dorosłych pacjentów z nawrotowymi i opornymi nowotworami hematologicznymi. W marcu mija 6 lat od pierwszego podania CAR-T u dziecka we wrocławskim ośrodku.
Zdjęcie: USK Wrocław
