Nowatorska terapia ratuje życie
11-letni chłopiec po siedmiu latach nieskutecznego leczenia białaczki wyzdrowiał dzięki nowatorskiej terapii CAR-T zastosowanej w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK.
Terapia genowa daje nadzieję
W 2019 roku Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Przylądek Nadziei Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu przeszła proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T dzieci zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną. W około 15 proc. przypadków tego podtypu białaczki, po transplantacji szpiku lub w drugiej bądź kolejnej linii leczenia, następuje nawrót choroby.
Wysoką skuteczność w leczeniu tej grupy pacjentów wykazuje terapia genowa CAR-T. Przylądek Nadziei USK jest jedyną kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną.
– Większość pacjentów, chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko – mówi prof. Bernarda Kazanowska, zastępca kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. – Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją – dodaje.
W specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
Większość lekarzy nie widziała szansy
Komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane u 11-letniego chłopca walczącego z białaczką od siedmiu lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców. Większość lekarzy nie widziała już szansy na uratowanie chłopca.
Wrocławski szpital po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonał leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które to zostały potem zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA, a 3 marca zostały przeszczepione 11-latkowi. Obyło się bez istotnych powikłań, jeszcze przed ogłoszeniem epidemii COVID-19 chłopiec został wypisany do domu. Leczenie zostało sfinansowane dzięki wspólnej akcji Fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacji Siepomaga.
Chcą uruchomić własny program
Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu liczy na to, że wkrótce na uczelni będzie mógł w ramach grantu Agencji Badań Medycznych rozpocząć program, który umożliwi produkcję własnych komórek CAR-T. To jedna potrwa około 3 lat. Piotr Pobrotyn, dyrektor Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego przekonuje, że do momentu wyprodukowania „polskich CAR-T” trzeba znaleźć sposób na finansowanie pomostowe dla pacjentów, którzy już dziś takiego leczenia potrzebują.
– Razem z rektorem Uniwersytetu Medycznego prowadzimy rozmowy na ten temat z przedstawicielami resortu zdrowia i mamy nadzieję, że dla dobra dzieci szybko zostanie osiągnięty kompromis – mówi dyrektor.
Zdjęcie: USK Wrocław
